研究发现一些患有DMD的人在青春期诱导后可能不需要长期补充睾酮
2023年 12月 2日
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2023-12-01 姚颜锁 研究发现一些患有DMD的人在青春期诱导后可能不需要长期补充睾酮 类 […]
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快讯：FDA 批准 AGAMREE®（瓦莫洛龙）用于治疗杜氏肌营养不良
2023年 10月 27日
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FDA 批准 AGAMREE®（瓦莫洛龙）用于治疗杜氏肌营养不良 10月26日，美国 FDA 宣布决定批准 A […]
【科普】五花八门的基因检测项目，您了解多少？
2023年 10月 17日
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【科普】五花八门的基因检测项目，您了解多少？ 您是否在临床医生的建议下做过基因检测？而您了解您做的基因检测项目 […]
关于生殖腺嵌合体，你想知道都在这里了！
2023年 10月 11日
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在生活中，一些罕见病患儿在基因检测中发现明确的致病突变，但是验证父母时，父母并不携带致病突变。面对这种情况，临 […]
瓦莫洛龙改善小轮车模型小鼠贝克尔肌营养不良症并增加肌营养不良蛋白蛋白
2023年 8月 5日
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强调 瓦莫龙和泼尼松改善 BMD 模型小鼠的肌肉力量和病理学 与泼尼松相比，瓦莫洛龙的安全性有所改善 抗炎类固 […]
美国国家儿童医院首次提供 FDA 批准的新基因疗法治疗杜氏肌营养不良症的商业剂量
2023年 8月 5日
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国立儿童医院是第一家使用商业剂量的 Elevidys（delandistrogene moxeparvovec […]
研究人员在动物体内发现了一种新的类似 CRISPR 的系统，可以编辑人类基因组
2023年 8月 5日
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研究人员在动物体内发现了一种新的类似 CRISPR 的系统，可以编辑人类基因组 Fanzor 是真核生物中发现 […]
Entrada Therapeutics 在英国获得授权启动 ENTR-601-44 潜在治疗杜氏肌营养不良症的 1 期临床试验
2023年 8月 5日
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– 第一个参与者预计将于 2023 年 9 月接受给药， 数据预计 在 2024 年下半年–现金跑道延长至 2 […]
Vita Therapeutics 与 MilliporeSigma 合作推进 Vita 肢带型肌营养不良症 (LGMD2A) 临床前细胞疗法的临床前计划
2023年 8月 5日
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马里兰州巴尔的摩，2023 年 7 月 18 日 – Vita Therapeutics, Inc. 今天宣布 […]
MaxCyte 与 Prime Medicine 签署战略平台许可，为患者推进下一代基因编辑疗法
2023年 8月 5日
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马里兰州罗克维尔，2023 年 8 月 1 日（环球通讯社）—— MaxCyte, Inc.（纳斯达克股票代码 […]