1、SAREPTA 宣布 SRP-9001 FDA 咨询委员会会议(点击查看原文链接)
FDA 宣布，与 SRP-9001（ delandistrogene moxeparvovec ）的生物制品许可申请相关的咨询委员会会议定于 2023 年 5 月 12 日举行，SRP-9001 是 Sarepta 用于杜氏肌营养不良症的研究基因疗法。
咨询委员会会议是一个公共论坛，汇集了独立的外部专家，目的是就科学、技术和政策问题向 FDA 提供意见和建议，包括针对正在审查的特定产品，以帮助 FDA 根据可用的信息做出合理的决定科学。
每次咨询委员会会议都会花时间（在本例中为一小时）进行公开听证会。在此分配的时间内，或通过在咨询委员会会议之前提交的信件，包括患者、家属、倡导者和科学/临床专家在内的社区代表成员分享了他们的观点。正如Cure Duchenne和Parent Project Muscular Dystrophy在最近的博客中指出的那样，许多 Duchenne 和罕见病倡导组织表示有兴趣在这项工作中密切合作。
如果您有兴趣帮助社区为支持咨询委员会会议而进行的协作，或者对此有疑问，我们建议您联系lauren@parentprojectmd.org。
我们对通过参与临床试验为理解 SRP-9001 做出贡献的个人和家庭表示由衷的感谢。您继续参与长期数据收集是对该领域非常重要的贡献。您的观点和声音，再加上其他社区和科学界的声音，也可能为这一过程提供信息。
真挚地，
Sarepta 患者事务团队
点击进 入5月12日咨询委员会讨论生物制剂许可申请FDA会议直播链接
2、NS Pharma 宣布 FDA 批准用于治疗DMD的 NS-089/NCNP-02 的 II 期研究(点击查看原文链接)
2023 年 4 月 14 日，NS Pharma, Inc. 宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已同意计划进行的 NS-089/NCNP-02 治疗杜氏肌营养不良症的 II 期研究。NS-089/NCNP-02 是适用于外显子 44 跳跃疗法的 Duchenne 肌营养不良症患者的研究候选药物。“Duchenne 的治疗取得了进展，但患者和家庭需要新的和更多的治疗选择，”Ann&RobertH.LurieChildren’s HospitalofChicago 医学博士 VamshiRao 说。“目前没有针对适合外显子 44 跳跃的 Duchenne 患者的反义治疗，这就是为什么我对这个项目以及有效治疗杜氏肌营养不良症的潜在进展感到兴奋。”
3、美国食品和药物管理局(FDA) 已授予 RGX-202 快速通道资格(点击查看原文链接)
- RGX-202 是一种潜在的一次性 AAV 治疗药物，用于治疗 Duchenne，包括针对新型微肌营养不良蛋白和REGENXBIO 的专有 NAV ® AAV8 矢量
- 来自 REGENXBIO 制造创新中心的商业规模 cGMP 材料将用于临床试验
- RGX-202 的 AFFINITY DUCHENNE™ I/II 期试验正在进行中，正在招募患者；预计将在 2023 年下半年报告初步试验数据
马里兰州罗克维尔, 2023 年 4 月 11 日/PRNewswire/–REGENXBIO Inc.（纳斯达克股票代码：RGNX）今天宣布，美国食品和药物管理局(FDA) 已授予 RGX-202 快速通道资格，RGX-202 是一种潜在的一次性基因疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症。
快速通道指定旨在促进新疗法的开发和加快审查，这些新疗法旨在治疗严重或危及生命的疾病，并证明有可能解决未满足的医疗需求。获得此称号的疗法有机会与 FDA 进行更频繁的互动，并可能有资格获得优先审查。FDA 已授予 RGX-202孤儿药物指定和罕见儿科疾病指定。
“快速通道指定，以及我们使用商业规模的 cGMP 材料进行临床试验的能力，将进一步支持 RGX-202 从临床到商业准备的高效开发，”说肯尼斯·T·米尔斯, 总裁兼首席执行官瑞生生物. “RGX-202 是我们‘5×25’战略的关键部分，我们期待着继续与 FDA 和 Duchenne 社区密切合作，因为我们开发了一种高度差异化的候选产品，有可能为患者带来有意义的改变. 我们期待在今年下半年报告我们的 RGX-202 临床试验的初步数据。”
“我们很高兴 FDA 已授予 RGX-202 快速通道指定，”说黛布拉·米勒，CureDuchenne 的创始人兼首席执行官。“加速 Duchenne 药物的开发，尤其是潜在的一次性基因疗法，如 RGX-202，对这个社区至关重要。”
RGX-202 临床项目
一月份，瑞生生物宣布RGX-202治疗Duchenne的I/II 期 AFFINITY DUCHENNE ™试验正在积极招募患者。AFFINITY DUCHENNE是一项多中心、开放标签剂量评估和剂量扩展临床研究，旨在评估 RGX-202 一次性静脉注射 (IV) 剂量在 Duchenne 患者中的安全性、耐受性和临床疗效。六名患有Duchenne的门诊儿科患者（年龄 4 至 11 岁）预计将参加两个队列，剂量为 1×10 14基因组拷贝 ( GC )/kg 体重 ( n =3) 和 2×10 14 GC /kg 体重 (n = 3). 在对每个队列进行独立的安全数据审查后，试验的剂量扩展阶段可能允许在每个剂量水平上再招募多达 6 名患者（每个剂量队列中总共最多有 9 名患者）。
此外， REGENXBIO 正在 AFFINITY BEYOND ™试验中招募患者，这是一项观察性筛查研究，旨在评估 AAV8抗体在 12 岁以下 Duchenne 患者中的流行程度。本研究中收集的信息可用于确定 AFFINITY DUCHENNE 试验和 RGX-202 未来潜在试验的潜在参与者。
REGENXBIO 基因治疗制造
瑞生生物已使用 NAVXpress ™平台流程在其内部制造创新中心制造额外的 RGX-202临床供应。制造创新中心位于马里兰州罗克维尔的 REGENXBIO 总部，旨在满足全球临床和商业监管标准，包括两个独立的原料药生产套件、一个最终药物产品套件和综合质量控制实验室。REGENXBIO 是全球少数几家拥有 cGMP 设施的基因治疗公司之一，其生产规模可达 2,000 升。
关于 RGX-202
RGX-202 旨在为一种新型微肌营养不良蛋白提供转基因，其中包括天然存在的肌营养不良蛋白中发现的 C 末端 (CT) 域的功能元素。临床前研究表明，CT 结构域的存在可将几种关键蛋白质募集到肌肉细胞膜，从而提高肌肉对营养不良小鼠收缩引起的肌肉损伤的抵抗力。其他设计特征，包括密码子优化和 CpG 含量的减少，可能会改善基因表达，提高翻译效率并降低免疫原性。RGX-202 旨在使用 NAV AAV8 载体支持骨骼肌和心肌中基因的递送和靶向表达，NAV AAV8 载体是一种在众多临床试验中使用的载体，以及一种充分表征的肌肉特异性启动子 (Spc5-12)。
关于REGENXBIO 公司
瑞生生物是一家领先的临床阶段生物技术公司，致力于通过基因治疗的治疗潜力改善生活。REGENXBIO 的NAV技术平台是一种专有的腺相关病毒（ AAV ）基因传递平台，拥有 100 多种新型AAV载体的专有权，包括 AAV7、AAV8 和 AAV9。瑞生生物及其第三方NAV技术平台被许可方正在应用NAV技术平台开发广泛的候选人管道，包括多个治疗领域的后期和商业项目。瑞生生物致力于“5x’25”战略，到 2025 年将五种AAV疗法从我们的内部管道和许可项目推进到关键阶段或商业产品。
