– 第一个参与者预计将于 2023 年 9 月接受给药， 数据预计 在 2024 年下半年–现金跑道延长至 2025 年底
波士顿, Aug. 01, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) — Entrada Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：TRDA）是一家生物制药公司，旨在通过建立细胞内体逃逸载体 (EEV™) 治疗作为新类别来改变患者的生活药品管理局今天宣布，其 CTIMP（研究性药品临床试验）已获得英国药品和保健品监管局 (MHRA) 和研究伦理委员会 (REC) 的授权，用于在健康人群中进行一期临床试验。 ENTR-601-44 的志愿者。ENTR-601-44 是 Entrada 在 Duchenne 特许经营范围内的主要候选产品，正在开发用于潜在治疗外显子 44 跳跃的 Duchenne 患者。
总裁兼首席执行官 Dipal Doshi 表示：“我们期待在推进 ENTR-601-44 方面迈出重要的一步，以潜在治疗外显子 44 跳过可治疗的杜氏肌营养不良症患者，这些患者存在严重未得到满足的医疗需求。” Entrada Therapeutics 的官员。“这一里程碑，加上我们的现金跑道延长至 2025 年底，使 Entrada 能够推进我们的 Duchenne 特许经营权，同时扩大我们细胞内疗法在严重疾病方面的潜力。”
第一阶段试验的主要目标是评估单剂量 ENTR-601-44 在健康志愿者中的安全性，目标招募约 40 名参与者。该试验还将评估通过骨骼肌中的外显子跳跃测量的耐受性、药代动力学和靶标参与度。预计第一位参与者将于今年 9 月接受给药，数据预计将于 2024 年下半年公布。
关于 ENTR-601-44
ENTR-601-44 是一种专有的内体逃逸载体 (EEV™) 结合的磷酸二酰胺吗啉低聚物 (PMO)，是 Entrada 不断增长的 EEV 治疗产品线中的 Duchenne 特许经营范围内的主要候选产品。每个 EEV-PMO 候选治疗药物都有一个针对特定目标亚群设计和优化的寡核苷酸序列。ENTR-601-44 旨在解决由于DMD基因外显子突变或缺失而导致杜氏肌营养不良症的根本原因。ENTR-601-44 是一种研究性疗法，用于治疗外显子 44 跳跃的 Duchenne 患者，有可能恢复 mRNA 阅读框，并允许翻译稍微缩短但仍具有功能的肌营养不良蛋白。
关于杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，会导致全身进行性肌肉退化和无力。Duchenne 是由DMD基因突变引起的，该突变导致肌营养不良蛋白产生不足，肌营养不良蛋白是维持肌肉细胞结构完整性和功能所必需的蛋白质。杜兴氏病会导致全身肌肉功能逐渐丧失，从而限制活动能力，并在疾病后期导致心脏和呼吸系统并发症。目前批准的 Duchenne 疗法旨在改善肌营养不良蛋白的产生，但迄今为止，这些产品的临床益处尚未得到证实。
关于 Entrada Therapeutics
Entrada Therapeutics 是一家生物制药公司，旨在通过开发一类新型药物——内体逃逸载体 (EEV™) 疗法来改变患者的生活，以参与长期以来被认为难以接近和无法成药的细胞内靶点。该公司的 EEV 疗法旨在实现多种疗法在细胞内有效输送到各种器官和组织，从而提高治疗指数。通过其专有的、高度通用和模块化的 EEV 平台，Entrada 正在构建基于 RNA、抗体和酶的项目的强大开发组合，用于神经肌肉、免疫、眼部和代谢疾病等的潜在治疗。
原文链接：Entrada Therapeutics 在英国获得授权启动 ENTR-601-44 潜在治疗杜氏肌营养不良症的 1 期临床试验
在 CureDuchenne资金的推动下，Entrada 今天上午宣布了杜氏肌营养不良症治疗方面的一项成就。英国MHRA 和REC已授权在健康志愿者中启动 ENTR-601-44 的 1 期临床试验。这种治疗侧重于外显子 44 跳跃，有可能使患有杜兴氏病的患者受益：
波士顿，2023 年 8 月 1 日（环球通讯社）— Entrada Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：TRDA）是一家生物制药公司，旨在通过将细胞内体逃逸载体 (EEV™) 疗法建立为一类新型疗法来改变患者的生活。药品，今天宣布其 CTIMP（研究性药品临床试验）已获得英国药品和保健品监管局（MHRA）和研究伦理委员会（REC）的授权，在健康志愿者中进行一期临床试验适用于 ENTR-601-44。ENTR-601-44 是 Entrada 在 Duchenne 特许经营范围内的主要候选产品，正在开发用于潜在治疗外显子 44 跳跃的 Duchenne 患者。
总裁兼首席执行官 Dipal Doshi 表示：“我们期待在推进 ENTR-601-44 方面迈出重要的一步，以潜在治疗外显子 44 跳过可治疗的杜氏肌营养不良症患者，这些患者存在严重未得到满足的医疗需求。” Entrada Therapeutics 的官员。“这一里程碑，加上我们的现金跑道延长至 2025 年底，使 Entrada 能够推进我们的 Duchenne 特许经营权，同时扩大我们细胞内疗法在严重疾病方面的潜力。”
第一阶段试验的主要目标是评估单剂量 ENTR-601-44 在健康志愿者中的安全性，目标招募约 40 名参与者。该试验还将评估通过骨骼肌中的外显子跳跃测量的耐受性、药代动力学和靶标参与度。预计第一位参与者将于今年 9 月接受给药，数据预计将于 2024 年下半年公布。