^{马里兰州巴尔的摩}，2023 年 7 月 18 日 – Vita Therapeutics, Inc. 今天宣布 Vita 与德国达姆施塔特 Merck KGaA 的美国和加拿大生命科学业务 MilliporeSigma 之间达成许可协议。根据协议，Vita 将利用 MilliporeSigma 的基础 CRISPR 专利来推进其用于治疗肢带型肌营养不良症 (LGMD2A) 的临床前资产 VTA-100 的开发。该协议的财务和其他条款并未披露。

MilliporeSigma 基因编辑许可和业务开发总监 Christopher Arnot 表示：“我们的目标是用科学影响生命和健康，使客户能够实现突破，例如 Vita 具有影响力的健康促进研究。”

“对于患有肢带型肌营养不良症的人来说，卫星细胞中的钙蛋白酶 3 (CAPN3) 基因会发生突变，” Vita Therapeutics首席执行官 Douglas Falk 博士说。“密理博西格玛专有的 CRISPR 基因组编辑技术将使我们能够将基因的功能副本插入这些细胞中，这使我们在推进 VTA-100 作为潜在细胞疗法的开发方面向前迈出了重要一步。”

关于肢带型肌
营养不良症肢带型肌营养不良症 (LGMD) 是一组导致最靠近身体的肌肉（近端肌肉）无力和萎缩的疾病，特别是肩部、上臂、骨盆区域和大腿的肌肉。LGMD 的严重程度、发病年龄和疾病进展在 30 多种已知亚型中各不相同，甚至在同一亚型内也可能不一致。随着萎缩和肌肉无力的进展，LGMD 患者开始难以举起物体、行走和爬楼梯，通常需要使用辅助移动设备。目前 LGMD 尚无治愈方法，治疗仅限于皮质类固醇等支持疗法。

关于维塔
疗法Vita Therapeutics 是一家生物技术公司，致力于开发最先进的细胞疗法，用于治疗衰弱性神经肌肉疾病和癌症。Vita Therapeutics 使用诱导多能干细胞 (iPSC) 技术来设计特定的细胞类型，以替代患者体内有缺陷的细胞。该公司正在推进其治疗肢带型肌营养不良症（LGMD2A）的主导项目 VTA-100，目标是在未来 18 个月内向美国食品和药物管理局提交研究性新药申请。从长远来看，该公司正在开发其细胞疗法管道，遵循双重开发策略，从自体衍生细胞开始，然后转向通用的低免疫原性细胞系。Vita Therapeutics 目前正与众多合作伙伴合作，包括 PanCella、维斯研究所和约翰霍普金斯大学，以推进他们的临床项目。

原文链接：ita Therapeutics 与 MilliporeSigma 合作推进 Vita 肢带型肌营养不良症 (LGMD2A) 临床前细胞疗法的临床前计划