FDA 批准 AGAMREE®（瓦莫洛龙）用于治疗杜氏肌营养不良
10月26日，美国 FDA 宣布决定批准 AGAMREE（瓦莫洛龙），用于治疗 2 岁或以上杜氏肌营养不良症患者的新型类固醇。
这一批准主要基于 VISION-DMD 研究和 ReveraGen Biopharma 进行的三项开放标签研究的数据，这些研究表明，男孩服用瓦莫龙与当前标准护理皮质类固醇的疗效相当。数据还表明不良事件减少，特别是与骨骼健康、生长轨迹和行为有关的不良事件。
Catalyst Pharmaceuticals 已获得美国、加拿大和墨西哥的治疗许可，计划2024年第一季度在美国推出 AGAMREE。本月早些时候，瓦莫洛龙还被建议在欧洲获得批准，如果成功批准，将由 Santhera Pharmaceuticals 在欧洲销售。Santhera 与 Catalyst 达成的协议价值高达 2.31 亿美元，包括9000美元的预付款，外加 Santhera 的销售特许权使用费。
Santhera 与 曙方医药达成的协议价值高达 1.24 亿美元，曙方负责大中华区的市场。根据协议，曙方医药将支付千万美元级别的首付款及美国注册申报相关里程碑款项，总计2000万美元。曙方医药还将支付两位数百分比的特许权使用费。
目前瓦莫洛龙在国外还没有明确的定价。至爱与药企一直保持积极的沟通，探讨该药通过国外监管机构批准后，是否可通过海南博鳌乐城医疗先行区特许医疗（或香港特区指定患者用药计划NPP）等合法合规方式，让部分有意向患者有机会尽早使用。现对药物在国内上市前有需求的患者家庭开展前期意向团购调研。
您可通过肌营养不良患者自我管理小程序（识别二维码）—活动登记—vamorolone（温和激素）意向团购调研，填写调研问卷。（请务必在填写问卷之前，完善患者登记资料,上传基因检测报，否则无法填写报告）
说明：如果之前没有患者登记，登记后需要等人工“校对”通过后，才能参加问卷填写 。 点击：查看患者登记说明
温和激素适用于两岁及以上的所有DMD 患者，不分基因突变类型，相对于传统激素，副作用大大减少，中国的曙方医药将推动该药物在中国的上市，造福中国DMD 患者，所以这款药物是目前对于中国患者最可及的一款药物，如果中国患者早日用上这款药物，必将大大提高患者的生活质量。使DMD 的治疗进入一个新的时代!
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Catalyst报道 ， FDA 批准 Santhera Pharmaceuticals 治疗杜氏肌营养不良症的 AGAMREE®（瓦莫洛龙）
