2023-12-01 姚颜锁

研究发现一些患有DMD的人在青春期诱导后可能不需要长期补充睾酮

类固醇（也称为皮质类固醇或糖皮质激素）治疗是杜氏肌营养不良症 (DMD) 护理的常规部分，因为它可以减少肌肉炎症并有助于维持肌肉力量。用于治疗 DMD 的类固醇有两种：泼尼松龙和地夫可特。
虽然类固醇治疗也可能对心脏和肺部有帮助，并减少脊柱弯曲（脊柱侧凸）的发展，但也有一系列副作用。类固醇治疗的副作用之一是青春期延迟，大多数长期每日服用类固醇的人需要帮助才能度过青春期。

睾酮治疗

睾酮是在自然青春期大量产生的男性性激素。可以逐渐增加剂量来治疗 DMD 青春期延迟。青春期对于骨骼健康和生长、整体健康很重要，并且可能还有助于增强肌肉力量。

我们知道，通过注射逐渐增加睾酮剂量的 2 年疗程可以使患有 DMD 的年轻人度过青春期，但长期使用类固醇对雄激素状态（体内男性性激素水平）的影响仍然存在不清楚。

患有 DMD 的年轻人在青春期后继续接受睾酮治疗会受益吗？

研究了解是否需要持续补充睾酮

英国杜兴资助的一项研究试图回答这个问题。该研究是由纽卡斯尔大学约翰沃尔顿肌营养不良研究中心和遗传医学研究所的一个团队进行的。这项研究由克莱尔·伍德 (Claire Wood) 领导，于 2019 年开始。

15 名尚未进入青春期的 DMD 男孩接受了为期两年逐渐增加剂量的睾酮治疗。然后停止睾酮治疗，并在最后一次注射后六个月和三年后对他们进行复查。

在最后一次随访时，参与者的平均年龄为 18.7 岁，平均接受类固醇治疗 11.2 年。

研究发现

研究发现：

• 睾酮注射停止后睾丸体积增加（这表明年轻男性已经开始产生自己的睾酮），并且一些人的睾酮水平正常，这对未来的生育能力来说是有希望的。
• 15 名参与者中的一名需要在随访期间重新启动睾酮激素，另外 5 名参与者在最后一次访视时开始接受长期睾酮治疗，因为他们的睾酮水平未达到最佳水平（低于被认为对他们有利的水平）。
• 参与者之间的睾酮水平存在很大差异，这表明有些人可能对类固醇治疗对降低睾酮水平的影响更敏感，并强调需要持续监测患有 DMD 的年轻人的睾酮水平。

结论

这项研究的长期随访强调了 DMD 患者失去行走阶段（当人们停止行走时）不可避免的肌肉功能下降和骨密度降低。鉴于睾酮对骨骼健康、肌肉和健康的已知额外优势，继续监测该人群的睾酮水平并在水平过低时根据需要提供补充非常重要。

进一步研究

最初的研究结果（在这项后续研究之前）表明，睾酮治疗可以改善肌肉力量，还可能减少 DMD 中潜在的炎症过程。

这些益处并没有在延长的随访期内持续存在，因此目前尚不清楚睾酮注射是否能在自然睾酮产生的基础上对 DMD 患者的肌肉体积和炎症产生额外的益处，或者是否足够早地提供两年的睾酮治疗来阻止后期的肌肉生长。下降，但只是暂时的。研究团队希望在这一领域开展进一步的工作。

他们还将提议将睾酮水平的持续监测纳入 DMD 护理标准的下一次更新中。