二、临床试验阶段药物
1、 辉瑞公司PF-06939926 基因治疗 ClinicalTrials.gov ID：NCT04281485 三期临床阶段 官网三期研究进展
辉瑞自然史研究（中国）
1、北京大学第一医院
2、北京儿童医院
3、复旦大学附属儿科医院
4、复旦大学附属华山医院
5、重庆医科大学附属儿童医院
6、福建医科大学附属第一医院
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2、Sarepta公司的GALGT2 基因治疗 ClinicalTrials.gov ID：NCT03362502
3、Solid公司的SGT-001 基因治疗
http://www.crisprtx.com/programs/in-vivo
抗纤维化疗法
| 研究 | 公司 | 药品名称 | 状态 | |
| 肾素-血管紧张素系统激动剂 | RASRx | RASRx1902 | 临床前 | |
| 肾素-血管紧张素系统激动剂 | BioPhytis | 生物101 | 临床前 | |
| 抗纤维化 | 明石 | HT100 | 已停产 | |
| 抗CTGF抗体 | FibroGen | Pamrevlumab | 临床 | |
| HDAC抑制剂 | Italfarmaco | 吉诺司他 | 临床 |
抗炎治疗
| 研究 | 公司 | 药品名称 | 状态 | |
| 一氧化氮供体Ca +调节剂 | Myotherix | MRX-1043 | 临床前 | |
| 非激素类固醇 | 雷韦拉根 | Vamorolone | 临床 | |
| 非类固醇消炎？ | 分解病 | Edasalonexent | 临床 | |
| NHE-1抑制剂 | EspeRare | 利米泊利 | 临床 | |
| CD49d抑制抑制剂 | 反义疗法 | ATL1102 | 临床 | |
| 雌激素受体抑制剂 | 巴塞尔大学医院 | 他莫昔芬 | 临床 | |
| 类固醇替代 | 马林克罗特 | 促肾上腺皮质激素 | 已停产 | |
| 皮质类固醇 | PTC治疗学 | EMFLAZA | 已批准 |
心功能
| 研究 | 公司 | 药品名称 | 状态 | |
| 心脏衍生干细胞 | 随想 | CAP-1002 | 临床 | |
| 血栓烷受体抑制剂 | 坎伯兰郡 | 伊曲特班 | 临床 | |
| 膜密封胶 | ri | P188 | 临床 |
细胞疗法
| 研究 | 公司 | 药品名称 | 状态 | |
| 基因编辑/干细胞？ | 生化生物疗法 | CRISPR / Cas9编辑的干细胞 | 临床前 |
外显子跳过
| 研究 | 公司 | 药品名称 | 状态 | |
| 外显子跳过 | 生物海洋 | Drisapersen 外显子51 | 已停产 | |
| 外显子跳过– PMO | 沙雷帕 | Exondys51 外显子51 | 加速批准 | |
| 外显子跳过– PMO | 沙雷帕 | Vyondys53 外显子53 | 加速批准 | |
| 外显子跳过– PMO | 沙雷帕 | 卡西默森 外显子45 | 临床 | |
| 外显子跳过– PMO | 沙雷帕 | 外显子52 | 临床前 | |
| 外显子跳过– PPMO | 沙雷帕 | SRP-5051 外显子51 | 临床 | |
| 外显子跳过– PPMO | 沙雷帕 | 外显子44 | 临床前 | |
| 外显子跳过– PPMO | 沙雷帕 | 外显子45 | 临床前 | |
| 外显子跳过– PPMO | 沙雷帕 | 外显子50 | 临床前 | |
| 外显子跳过– PPMO | 沙雷帕 | 外显子52 | 临床前 | |
| 外显子跳过– PPMO | 沙雷帕 | 外显子53 | 临床前 | |
| 立体立体反义寡核苷酸 | 波 | Suvodirsen 外显子51 | 已停产 | |
| 立体立体反义寡核苷酸 | 波 | WVE-N531 外显子53 | 已停产 | |
| 外显子跳过– PPMO | NS Pharma | Vitolarsen 外显子53 | 临床 | |
| 外显子跳过– PPMO | NS Pharma | NS-089 / NCP-02 外显子44 | 临床 | |
| 外显子跳过（AAV-ASO） | 全国儿童 和阿拉伯人 | AT702 外显子2复制，外显子1-5 | 临床前 | |
| 外显子跳过（AAV-ASO） | 奥登特斯 | AT751 外显子51 | 临床前 | |
| 外显子跳过（AAV-ASO） | 奥登特斯 | AT753 外显子53 | 临床前 | |
| 外显子跳过 | 吉恩顿 | rAAV.U7 snRNA 外显子53 | 临床前 |
基因校正
| 研究 | 公司 | 药品名称 | 状态 | |
| 基因组编辑 | 顶点（已购Exonics） | CRISPR / Cas9 | 临床前 | |
| 基因治疗 | 辉瑞 | PF-06939926 | 临床 | |
| 基因治疗 | 沙雷帕 | SRP-9001 | 临床 | |
| 基因治疗 | Sarepta和Genethon | rAAV2 / 8 微量肌营养不良蛋白 | 临床前 | |
| 基因治疗 | 固体生物科学 | SGT-001 | 临床 |
线粒体
| 研究 | 公司 | 药品名称 | 状态 | |
| 辅酶Q10类似物 | Santhera | 艾地苯醌 | 临床 | |
| 线粒体生物发生 | 阿斯特拉斯 | ASP0367 | 临床 | |
| 线粒体生物发生 | 卡德罗 | 表儿茶素 | 临床 |
肌肉再生
| 研究 | 公司 | 药品名称 | 状态 | |
| 卵泡抑素基因治疗 | 米洛生物技术 | rAAV1-卵泡抑素 | 已停产 | |
| 肌生长抑制素抗体 | 罗氏 | RO7239361 | 已停产 | |
| 肌生长抑制素抗体 | 辉瑞 | PF-06252616 | 已停产 |
蛋白质替代
| 研究 | 公司 | 药品名称 | 状态 | |
| GALGT2基因 | 萨雷帕塔 和全国儿童医院 | GalGT2 | 临床 | |
| 促性腺激素上调 | 首脑 | SMT C1100 | 已停产 |
停止密码子直通
| 研究 | 公司 | 药品名称 | 状态 | |
| 废话突变 | PTC治疗学 | 阿塔伦 | 欧盟有条件批准 |
图表于1/16/20更新