类固醇治疗
医学上，类固醇已在不同的疾病中广泛应用。毫无疑问，它对许多患DMD 孩子有所帮助，但也须平衡和注意其在治疗中的副作用。类固醇治疗非常重要，应尽早与家人商量。
类固醇的基本概念
- 类固醇(亦叫糖皮质激素 glucocorticoids 或皮质醇激素 corticosteroids)，是目前唯一能减慢DMD 孩子肌力衰退的药物。其目的是要帮助孩子延长自行走路的阶段，同时也减低心脏功能衰弱、肺功能倒退及脊椎侧弯等风险。
- 使用类固醇前，要做好预防措施，以避免或减低此药物带来的副作用。(其副作用详见此处)
开始和停止使用类固醇
- 开始使用类固醇的最佳时间，是在孩子活动能力最好的阶段(一般是4-6岁)，这个阶段的孩子，活动能力停止再发展而又未走下坡。不要在孩子2岁前使用类固醇，因为他们的活动能力仍在上升阶段。
- 在使用类固醇之前，应按照正常的疫苗计划进行接种，包括水痘疫苗。
- 对于已经不能独立行走的DMD男孩来说，是否使用类固醇治疗需要根据孩子的情况决定，并需要考虑到副作用。对于在尚可行走时应用了类固醇治疗的男孩，很多专家建议当他们丧失行走能力时继续类固醇药物治疗。不能行走的孩子使用激素的主要目的是，维持上肢肌力功能，减慢脊柱侧弯及心脏和肺功能的衰退。
重要须知︰
- 类固醇是目前唯一被认可的能减慢肌力衰退的药物。
- 如果你的孩子要接受手术、有损伤或受感染时，请务必告知医护人员他正在使用类固醇，因为类固醇会减低免疫功能。
- 如果孩子正按章使用类固醇，不要突然停止使用。
- 你的孩子须定时复诊，医生会教你正确地使用类固醇，也会解释其副作用及使用后的风险。
不同种类类固醇的使用方法
在DMD的治疗中，不同的医生，可能会提供不同的类固醇及使用方法。在定期进行功能评估和副作用的前提下，我们将尽可能提供一个更清晰的使用类固醇的方法 (点击查看)。
- 泼尼松(prednisone) 或称泼尼松龙(prednisolone)和deflazacort 是两种用于治疗DMD 的类固醇，它们的作用非常相似，也不分优次。
- 类固醇的选择会因应不同地方的供应、家庭的负担能力、药物的使用方法和个别病人的副作用而异。泼尼松(prednisone)的好处是不昂贵，而且有丸装和液装可供选择；deflazacort 的好处是对体重增加的影响较小。
- 目前的治疗方案中，专家们更倾向于每日疗法。
类固醇的起始及维持剂量
泼尼松的推荐起始剂量是每公斤体重零点七五毫克(0.75mg/kg/day)，地夫可特的推荐起始剂量是每公斤体重零点九毫克（0.9mg/kg/day），早晨服用。有一些孩子会在给药后几小时后，出现短暂的行为方面的副作用，如多动，情绪不稳。对于这些孩子，改为下午用药可以缓解这些症状。
对于仍能自行走动的孩子，随着他们成长，会按体重适量增加剂量，直至体重约四十公斤。泼尼松(prednisone)最高剂量为每天三十毫克(30mg)，而deflazacort 的最高剂量则是每天三十六毫克(36mg)。
对于失去走动能力而正在长期服用类固醇的孩子，可考虑降低类固醇的剂量。如使用泼尼松( prednisone)，可减至每天服用每公斤体重零点三至零点六毫克(0.3 – 0.6 mg/kg/day)。
医生会根据孩子的成长、药物的益效和副作用，对类固醇的剂量作出适当的调较。
在孩子服用低剂量类固醇而活动能力正在下降时，医生会考虑增加类固醇剂量，并于二至三个月再评估。
对于一个已不能步行的孩子，医学上对于最适合的类固醇剂量暂时没有共识，对于类固醇是否能帮助这样的孩子防止脊椎侧弯和稳定心脏及肺功能，有待进一步研究。
类固醇的疗法
- 如果患者有不能接受的类固醇的副作用，可联络医生考虑将其剂量减低 ¼ 至 ⅓ ，并于一个月内再出评估。
- 如减低每天服用的剂量仍有不能接受的副作用，可考虑别的疗程，例如隔日服用。
- 即使副作用早期不能接受，也不要随便放弃类固醇治疗，应先尝试减低剂量或其它疗程方案。对能走动或失去走动能力的孩子也应如此。
- 如果调整类固醇剂量或疗程后，孩子仍不能接受其副作用，就要考虑停止类固醇治疗了。这个决定必须经过与病人和家属详细协商，然后逐步减药，不能骤然停止。
类固醇的管理及其副作用
一旦孩子开始长期使用类固醇治疗，务必留意可能产生的副作用。类固醇治疗目前是DMD的主要治疗方法，倘若有任何问题，必须告知主管医生，以便处理。
其它药物和营养补充剂
专家们从医学文献中评估过一系列曾经用于DMD 的药物及补充剂。
他们的意见如下︰
- 不建议使用氧雄龙(雄激素) (oxandrolone)，它是一种合成类固醇(anabolic steroid)。
- 不建议使用肉毒杆菌毒素(botulinum toxin)，因没有足够安全数据。
- 不建议使用肌酸(creatine)，因没有数据支持使用这补充剂。如果服用肌酸发现肾损害，就要停药。
- 考虑到没有足够的文献证明其疗效，所以不建议以下补充剂/药物，︰辅酵素Q10(Co-enzyme Q10)、卡尼丁(carnitine) 、氨基酸(amino acids) –包括谷氨酰胺(glutamine)和精氨酸(arginine) 、消炎/抗氧化剂(anti-inflammatories/anti-oxidants) –包括鱼油、维他命E、绿茶精华、己酮可可碱(pentoxifylline) 、以及其它植物或草本提炼品。
- 这方面需要更多研究，家庭也应积极参与研究，以促进研究进展和增进认识，例如进行患者注册登记，参加临床试验。
目前只有类固醇是被专家认为对DMD 有用的药物。上述提及的药物补充剂，因尚无足够的证据表明是否有效，所以，在您决定是否使用前，务必先与你的医生详谈。
在类固醇的副作用中，总结了类固醇的主要副作用和其监察及处理办法。在确定服用的剂量时，要根据疗效、病人的身高、体重及副作用等决定。
类固醇的副作用
成长中的儿童在长期使用大剂量类固醇时，其常见的副作用如下。不同的病人会有不同的反应。想要成功的使用类固醇，需留意并尽量减少或避免副作用的发生。如果病人不能接受其副作用，必须减少剂量；如果仍无效，要考虑再减药或改用其它疗程方案，但不要太早放弃类固醇治疗。