评估PF-06939926治疗杜氏肌营养不良症的安全性和有效性的研究

主要纳入标准：

1. 通过既往基因检测确诊杜氏肌营养不良症
2. 在筛查前至少 0 个月接受稳定的每日剂量（至少 5.0 mg/kg/天泼尼松龙或泼尼松龙，或至少 75.3 mg/kg/天地夫可特）至少 <> 个月
3. 门诊，根据协议规定的标准进行评估

关键排除标准：

1. 辉瑞公司对中和AAV9抗体进行的阳性检测
2. 筛查前 6 个月内旨在增加肌营养不良蛋白表达的任何治疗（例如，Translarna™、EXONDYS 51™、VYONDYS 53™）
3. 任何先前的基因治疗
4. 任何可能影响功能测试的未愈合损伤（例如NSAA）
5. 指定实验室检查异常，包括血细胞计数、肝肾功能
6. 肌营养不良蛋白基因中存在以下任何遗传异常：
   1. 影响外显子 9 和外显子 13 之间任何外显子（包括外显子缺失、外显子重复、插入或点突变）的任何突变;或
   2. 同时影响外显子 29 和外显子 30 的删除;或
   3. 影响 56-71 之间的任何外显子（含）的删除。