为什么类固醇用于神经肌肉疾病的基因治疗？

2023年 5月 1日 chinadmd 0 Comments 0 tags

为什么类固醇用于神经肌肉疾病的基因治疗？（点击查看原文链接）   随着研究性基因疗法的出现，患者在评 […]

Read More

基因治疗预计会改变杜氏肌营养不良黯淡的未来

2023年 5月 1日 chinadmd 0 Comments 0 tags

基因治疗预计会改变杜氏肌营养不良黯淡的未来（点击查看原文）   当Conner Curran在4岁时 […]

Read More

从照护者到患者倡导者：与Terri Ellsworth的问答

2023年 4月 25日 chinadmd 0 Comments 0 tags

从照护者到患者倡导者：与Terri Ellsworth的问答（点击查看原文链接）   作为父母，您会 […]

Read More

Locanabio宣布首次展示其下一代矢量化snRNA外显子跳跃平台的数据，重点介绍其用于治疗DMD的研究性LBIO-115计划

2023年 4月 24日 chinadmd 0 Comments 0 tags

Locanabio 宣布首次展示其下一代矢量化 snRNA 外显子跳跃平台的数据，重点介绍其治疗  DMD 的 […]

Read More

DMD患者分享他参与临床试验的经历

2023年 4月 24日 chinadmd 0 Comments 0 tags

DMD患者分享他参与临床试验的经历（点击链接查看原文） 比利在4岁的时候被诊断出患有杜氏肌营养不良症(DMD) […]

Read More

DMD药物进展最新资讯

2023年 4月 17日 chinadmd 0 Comments 0 tags

1、SAREPTA 宣布 SRP-9001 FDA 咨询委员会会议(点击查看原文链接) FDA 宣布，与 SR […]

Read More

辉瑞PF-06939926三期DMD临床试验介绍

2023年 2月 17日 chinadmd 0 Comments 0 tags

评估PF-06939926治疗杜氏肌营养不良症的安全性和有效性的研究 研究描述小结：该研究将评估基因治疗在患有 […]

Read More

残疾儿童康复救助制度政策汇总

2023年 2月 11日 chinadmd 0 Comments 0 tags

近几年， 随着国家对罕见病日益重视，相关的政策在陆续出台。罕见病群体除了治疗性药物的医疗保障，更需要终康复照护 […]

Read More

国内开展DMD诊疗的医院

2022年 11月 18日 chinadmd 0 Comments 0 tags

国内开展DMD诊疗的医院，仅供参考( 带*是可做产检的医院，名单定期更新…..)  01   华北 […]

Read More

PepGen公布PGN-EDO53、PGN-EDO45 和 PGN-EDO44 三种新型杜氏肌营养不良症候选药物的临床前数据

2022年 11月 17日 chinadmd 2 Comments 0 tags

在非人类灵长类动物 (NHP) 中，单剂量 PGN-EDO53 后观察到高水平的外显子 53 跳跃——比用作比 […]

Read More