Sarepta 同时布局外显子跳跃、PPMO和DMD 基因治疗
2023年 2月 15日
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药学博士 Deanna Tucker 是 Sarepta Therapeutics 的医学科学联络小组负责人 […]
作者： DMD.BZC
Dystrogen Therapeutics 研究性嵌合细胞疗法 DT-DEC01 治疗 Duchenne 肌营养不良症临床显示有显著的功能和生物标志物改进
2023年 2月 15日
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结果继续支持 DT-DEC01 的安全性、耐受性、临床疗效和生物标志物改进的证据 通过肌电图测量，治疗 6 个 […]
小鼠研究表明，饮食中的L-精氨酸可改善DMD肠功能
2023年 2月 15日
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一项针对小鼠的研究表明，在饮食中补充氨基酸L-精氨酸可以改善患有杜氏肌营养不良症（DMD）的人的肠道功能。 这 […]
肢带型肌营养不良症介绍及诊疗方法（LGMD）
2023年 2月 15日
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01疾病概况： 肢带型肌营养不良症(Limb Girdle Muscular Dystrophies，LGMD […]
重要进展：辉瑞罕见病日前更新基因疗法试验信息
2023年 2月 15日
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本文转自 健点子公众号，原文链接：重要进展：辉瑞罕见病日前更新基因疗法试验信息 本周一，辉瑞公司更新了有关基因 […]
研究报告：新的CRISPR-Cas9递送方法改善DMD小鼠的肌肉功能
2023年 2月 15日
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一项研究显示，研究人员改进了一种基因编辑技术，该技术可以更有效地纠正患有杜兴氏肌营养不良症（DMD）的人的DM […]
研究发现，腺苷琥珀酸疗法可改善小鼠杜氏肌营养不良的症状
2023年 2月 15日
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一项研究发现，用腺苷琥珀酸（ASA）治疗可改善肌肉完整性并减少杜兴氏肌营养不良症（DMD）小鼠模型的细胞损伤， […]
DMD非营利组织合作向密苏里大学基因治疗项目捐款20万美元
2023年 2月 15日
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四个基层组织正联合向密苏里大学医学院的研究人员提供20万美元的资助，以开发用于杜兴氏肌营养不良症（DMD）的下 […]