辉瑞PF-06939926三期DMD临床试验介绍
2023年 2月 17日
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评估PF-06939926治疗杜氏肌营养不良症的安全性和有效性的研究 研究描述小结：该研究将评估基因治疗在患有 […]
分类： 新药研发
拜耳与 Mammoth Biosciences 合作开发新型基因编辑技术
2023年 2月 15日
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协议进一步加强了拜耳的新细胞和基因治疗平台 支持 Mammoth 释放新型 CRISPR 系统全部潜力的愿景 […]
Edgewise Therapeutics 宣布 EDG-5506 1b 期成人贝克尔肌营养不良症（ BMD ）临床试验的正面结果
2023年 2月 15日
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EDG-5506 耐受性良好，未观察到严重不良事件 药代动力学 (PK) 数据表明，目标参与度很高，肌肉浓 […]
Sarepta 公司治疗DMD研究 SRP-9001-102 的第 2 部分中预先指定的匹配外部对照相比，在统计学上显示出显着的功能改进
2023年 2月 15日
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美国东部时间 22 年 1 月 10 日上午 10:50 在其安慰剂交叉队列中，48 周时的平均 NSAA 得 […]
2022基因治疗面临的5大关键问题
2023年 2月 15日
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2017年12月19日，费城一家小型生物技术公司Spark Therapeutics获得了美国的首个治疗遗传性 […]
跳跃基因的适应将CRISPR-Cas基因写入技术推向新高度
2023年 2月 15日
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当前的基因编辑工具可以有效地破坏 DNA 序列或纠正与遗传性疾病相关的细微突变。虽然这些策略正在积极地用于临床 […]
新报告显示 2021 年罕见病药物开发资金同比增长 28%
2023年 2月 15日
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lobal Genes 的 NEXT 报告记录了对罕见病的 229 亿美元投资以及对该类别的兴趣和投资者信心的 […]
CureDuchenne 通过投资 Code BioTherapeutics 继续致力于下一代基因治疗
2023年 2月 15日
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今天，CureDuchenne Ventures 很高兴地分享，我们对Code BioTherapeutics […]
Sarepta 同时布局外显子跳跃、PPMO和DMD 基因治疗
2023年 2月 15日
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药学博士 Deanna Tucker 是 Sarepta Therapeutics 的医学科学联络小组负责人 […]