FDA 顾问以微弱优势投票支持DMD实验性基因疗法
2023年 5月 13日
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美国食品药品监督管理局（FDA）的细胞、组织和基因治疗咨询委员会投票决定，SRP-9001（Sarepta T […]
分类： 家庭指南
从照护者到患者倡导者：与Terri Ellsworth的问答
2023年 4月 25日
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从照护者到患者倡导者：与Terri Ellsworth的问答（点击查看原文链接） 作为父母，您会 […]
Locanabio宣布首次展示其下一代矢量化snRNA外显子跳跃平台的数据，重点介绍其用于治疗DMD的研究性LBIO-115计划
2023年 4月 24日
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Locanabio 宣布首次展示其下一代矢量化 snRNA 外显子跳跃平台的数据，重点介绍其治疗 DMD 的 […]
DMD患者分享他参与临床试验的经历
2023年 4月 24日
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DMD患者分享他参与临床试验的经历（点击链接查看原文） 比利在4岁的时候被诊断出患有杜氏肌营养不良症(DMD) […]
肌肉剪切波弹性成像可用于监测 DMD 进展
2023年 2月 15日
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Ibrahim 和 Ayşe 探索了肌肉剪切波弹性成像 (SWE) 作为辅助临床工具在监测小儿肌肉骨骼疾病如杜 […]
糖皮质激素能延缓可行走DMD患者并发症发生
2023年 2月 15日
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根据发表在《肌肉与神经》杂志上的一篇文章，在杜氏肌营养不良症(DMD)患者失去行走 (LOA) 后使用皮质类固 […]
小鼠研究表明，饮食中的L-精氨酸可改善DMD肠功能
2023年 2月 15日
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一项针对小鼠的研究表明，在饮食中补充氨基酸L-精氨酸可以改善患有杜氏肌营养不良症（DMD）的人的肠道功能。 这 […]