FDA 顾问以微弱优势投票支持DMD实验性基因疗法
2023年 5月 13日
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美国食品药品监督管理局（FDA）的细胞、组织和基因治疗咨询委员会投票决定，SRP-9001（Sarepta T […]
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从照护者到患者倡导者：与Terri Ellsworth的问答
2023年 4月 25日
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从照护者到患者倡导者：与Terri Ellsworth的问答（点击查看原文链接） 作为父母，您会 […]
Locanabio宣布首次展示其下一代矢量化snRNA外显子跳跃平台的数据，重点介绍其用于治疗DMD的研究性LBIO-115计划
2023年 4月 24日
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Locanabio 宣布首次展示其下一代矢量化 snRNA 外显子跳跃平台的数据，重点介绍其治疗 DMD 的 […]
DMD患者分享他参与临床试验的经历
2023年 4月 24日
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DMD患者分享他参与临床试验的经历（点击链接查看原文） 比利在4岁的时候被诊断出患有杜氏肌营养不良症(DMD) […]
辉瑞PF-06939926三期DMD临床试验介绍
2023年 2月 17日
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评估PF-06939926治疗杜氏肌营养不良症的安全性和有效性的研究 研究描述小结：该研究将评估基因治疗在患有 […]
拜耳与 Mammoth Biosciences 合作开发新型基因编辑技术
2023年 2月 15日
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协议进一步加强了拜耳的新细胞和基因治疗平台 支持 Mammoth 释放新型 CRISPR 系统全部潜力的愿景 […]
Edgewise Therapeutics 宣布 EDG-5506 1b 期成人贝克尔肌营养不良症（ BMD ）临床试验的正面结果
2023年 2月 15日
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EDG-5506 耐受性良好，未观察到严重不良事件 药代动力学 (PK) 数据表明，目标参与度很高，肌肉浓 […]