MaxCyte 与 Prime Medicine 签署战略平台许可,为患者推进下一代基因编辑疗法

2023年 8月 5日 0 Comments 0 tags

马里兰州罗克维尔,2023 年 8 月 1 日(环球通讯社)—— MaxCyte, Inc.(纳斯达克股票代码 […]

FDA 顾问以微弱优势投票支持DMD实验性基因疗法

2023年 5月 13日 0 Comments 0 tags

美国食品药品监督管理局(FDA)的细胞、组织和基因治疗咨询委员会投票决定,SRP-9001(Sarepta T […]

为什么类固醇用于神经肌肉疾病的基因治疗?

2023年 5月 1日 0 Comments 0 tags

为什么类固醇用于神经肌肉疾病的基因治疗?(点击查看原文链接)   随着研究性基因疗法的出现,患者在评 […]

基因治疗预计会改变杜氏肌营养不良黯淡的未来

2023年 5月 1日 0 Comments 0 tags

基因治疗预计会改变杜氏肌营养不良黯淡的未来(点击查看原文)   当Conner Curran在4岁时 […]

从照护者到患者倡导者:与Terri Ellsworth的问答

2023年 4月 25日 0 Comments 0 tags

从照护者到患者倡导者:与Terri Ellsworth的问答(点击查看原文链接)   作为父母,您会 […]

Locanabio宣布首次展示其下一代矢量化snRNA外显子跳跃平台的数据,重点介绍其用于治疗DMD的研究性LBIO-115计划

2023年 4月 24日 0 Comments 0 tags

Locanabio 宣布首次展示其下一代矢量化 snRNA 外显子跳跃平台的数据,重点介绍其治疗  DMD 的 […]

DMD患者分享他参与临床试验的经历

2023年 4月 24日 0 Comments 0 tags

DMD患者分享他参与临床试验的经历(点击链接查看原文) 比利在4岁的时候被诊断出患有杜氏肌营养不良症(DMD) […]

DMD药物进展最新资讯

2023年 4月 17日 0 Comments 0 tags

1、SAREPTA 宣布 SRP-9001 FDA 咨询委员会会议(点击查看原文链接) FDA 宣布,与 SR […]

辉瑞PF-06939926三期DMD临床试验介绍

2023年 2月 17日 0 Comments 0 tags

评估PF-06939926治疗杜氏肌营养不良症的安全性和有效性的研究 研究描述小结:该研究将评估基因治疗在患有 […]

拜耳与 Mammoth Biosciences 合作开发新型基因编辑技术

2023年 2月 15日 0 Comments 0 tags

协议进一步加强了拜耳的新细胞和基因治疗平台 支持 Mammoth 释放新型 CRISPR 系统全部潜力的愿景 […]