EDG-5506 耐受性良好，未观察到严重不良事件 药代动力学 (PK) 数据表明，目标参与度很高，肌肉浓 […]
美国东部时间 22 年 1 月 10 日上午 10:50 在其安慰剂交叉队列中，48 周时的平均 NSAA 得 […]
2017年12月19日，费城一家小型生物技术公司Spark Therapeutics获得了美国的首个治疗遗传性 […]
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lobal Genes 的 NEXT 报告记录了对罕见病的 229 亿美元投资以及对该类别的兴趣和投资者信心的 […]
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根据发表在《肌肉与神经》杂志上的一篇文章，在杜氏肌营养不良症(DMD)患者失去行走 (LOA) 后使用皮质类固 […]
今天，CureDuchenne Ventures 很高兴地分享，我们对Code BioTherapeutics […]
药学博士 Deanna Tucker 是 Sarepta Therapeutics 的医学科学联络小组负责人 […]
