美国东部时间 22 年 1 月 10 日上午 10:50 在其安慰剂交叉队列中，48 周时的平均 NSAA 得 […]
2017年12月19日，费城一家小型生物技术公司Spark Therapeutics获得了美国的首个治疗遗传性 […]
当前的基因编辑工具可以有效地破坏 DNA 序列或纠正与遗传性疾病相关的细微突变。虽然这些策略正在积极地用于临床 […]
lobal Genes 的 NEXT 报告记录了对罕见病的 229 亿美元投资以及对该类别的兴趣和投资者信心的 […]
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根据发表在《肌肉与神经》杂志上的一篇文章，在杜氏肌营养不良症(DMD)患者失去行走 (LOA) 后使用皮质类固 […]
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结果继续支持 DT-DEC01 的安全性、耐受性、临床疗效和生物标志物改进的证据 通过肌电图测量，治疗 6 个 […]
